欧盟EMA发起优先药物制度《PRIME》方案-以潜力药品为患者铺路 2016-04-12

新方案列入欧盟执行委员会优先事项

【生策会编译】

欧盟EMA近期推出新PRIME（PRIority MEdicines）方案，用以推动未满足的医药需求新药（unmet medical need）的开发，列入方案中的优先药品主要为优于现行治疗方法者，或是能造福无其他治疗选择的病患用药。

藉由《PRIME》的推动，欧盟EMA将更早并且更积极的帮助医药研发者优化其药品的巨量资讯，加速风险效益的评估，并使病患能尽可能的及早获得治疗，以大大改善生活品质。

在药物开发的初期阶段，《PRIME》帮助製药企业拟定更适宜的临床试验方案，加速产生更符合上市许可申请评估的试验数据，并且透过早期沟通与专家建议确保在有限资源下，招募合适的受试群使试验的数据更符合上市许可申请的评估。

欧盟卫生和食品安全委员会委员Vytenis Andriukaitis 表示：「长久以来，无适当医药可满足现有需求之疾病如：罕见癌症、阿兹海默症和其他失智症等，患者和其家属都希望能尽早通过这些药物的安全性试验。因此，推展《PRIME》对他们而言是一项重大突破。透过这个支援方案也可加速如新颖抗生素研发与授权，或在现今耐药性逐渐提升的环境下，衍生新的替代物」。Vytenis Andriukaitis也强调该方案可完善现有的监管架构，有助于欧盟执行委员会推动创新、就业、成长及提升竞争力。

欧盟EMA执行董事Guido Rasi教授表示：「我们的目标是提供更好的药物发展计画，帮助企业产出所需的高品质数据、找到具有品质、安全性和有效性的药物，使不治之症或疗效不足的病患可尽早因新药进展而受益」。

《PRIME》建立在现有的监管体制中，包括专家指导和加速评估，这意谓一个《PRIME》的药品应会获得较快的上市许可评估。

欧盟人用医药品委员会（CHMP）主席Tomas Salmonson 博士表示：「我们想确保药品的突破发展可快速应用到患者身上，透过科学委员会之间的合作，互相分享和获得医药发展新知，不仅可加速开发，也可确保可用资源的有效利用」

药品要列入《PRIME》，必需以早期临床试验数据证明，该治疗有益于医疗需 求未获满足的疾病患者，以下是纳入后的执行步骤：

1.欧盟EMA将从人用医药品委员会或新兴治疗产品委员会（CAT）中任命一名咨询委员，从旁辅导协助，以加速药品上市许可申请；

2.由该名咨询委员筹组委员会议，召集欧盟EMA科学委员会和工作组中的各领域专家，共议药品总体发展计画和管考策略；

3.指派欧盟EMA专责窗口；

4.当药品发展进程至重要里程碑时，将邀请更多利害关係组织加入，如：医疗科技评估团体可共同提供建议，促使新药能更快应用至患者；

5.加快申请上市许可时的评估时程。

《PRIME》方案适用的对象包括:具有初期临床试验数据的公司；微型与中小型企业；可提出具有说服力的非临床数据或尚可的初期临床试验的学研单位申请者。此外申请者也可提出科学建议费用的减免请求。一般来说，专家和监督之建议将有益于缺乏监管架构经验的中小企业和学术界。

成为未满足医药需求新药的监管工具?

欧盟EMA为符合大众健康需求，修订《PRIME》指导文件，当中综览欧盟监管下许多提早新药通过的工具，包含：加速评估、有条件的上市许可申请和恩慈使用等办法。同时于指导文件中，公告评估和条件的实施作法。欧盟EMA鼓励各方相关业者交互交流，提出优化上述资源的想法。虽然《PRIME》是专门为了加速评估所设计，但同时也有助于优化其他提早通过的措施。

《PRIME》是由欧盟科学咨询委员会，包含：执行委员会专家团和病患药品安全即时监管会(STAMP)等共同协商制定，主管机关和专家们都将专家评估视为新方案是否成功的关键要素。

最终版的《PRIME》方案也採纳2015年各界所提供的建议进行修正而成。

资料来源： 欧盟EMA