抗癌药物临床研究上的整合性病患观点

【生策会编译】

欧盟EMA发布有关肿瘤学研究时使用「患者陈述结果」（patient-reported outcome, PRO）方法的最新指引，用于评估抗癌药物试验疗效。该指引上次修订时间为2013年7月。

该指引由欧盟人体用药委员会（CHMP）发布，其肿瘤研究部门（ONCWP）则说明在临床研究中使用「患者陈述结果」和「健康生活品质量表（HRQL）」等方法的重要性，包括能以患者立场评估抗癌药物所带来的风险与效益。

新指引只扼要提出最佳的科学实务原则，可供肿瘤学临床研究于整合「患者陈述结果」资料时的依循，但并不针对如何选择和应用「患者陈述结果」规定特定的执行方法。

新指引提供：

• 「患者陈述结果」和《健康生活品质量表》共同使用于抗癌药物临床开发上的建议。


• 有关「患者陈述结果」的研究设计和分析等指导。


 

「患者陈述结果」和《健康生活品质量表》

患者的疗程经验包括疗效与对其日常生活的影响都是评估新药临床效益的重要面向。

「患者陈述结果」包含了患者对于他（她）本身疾病和治疗经验所直接陈述的所有资料内容，可得知患者的生活品质（对日常生活和社会功能等各方面的影响）、症状、治疗遵从程度或是照护满意度。虽然患者在生病和治疗过程中的生活品质因人而异、认定上也很主观，但仍可藉由设计精良的方法和工具来取得资料和评估。

「患者陈述结果」和《健康生活品质量表》扩大了肿瘤药物传统上所评估的功效指标范畴，并提供了有关患者对于治疗的正面与负面经验等参考资料。       

资料来源：欧盟EMA