药华进军美国 拼提前过关 善用FDA特殊病新法规

【经济日报  2016-07-11  记者黄文奇】

台湾药品攻美，药华抢滩。药华医药宣示，将以「扩充疗程方案」（EAP,expanded access program）方式，向美国食品药物管理署（FDA）申请率先登陆美国，抢占市场先机，预计今年底完成，若申请成功将是台湾生技业的首例。

药华医药旗下新一代PEG长效型α干扰素新药P1101（产品名称BESREMi）已经在美国申请三期临床试验，准备药证申请前置作业，在此之前针对美国FDA临床用药法规申请EAP治疗，将以真性红血球增生症（PV）作为第一个申请的适应症。

EAP是美国FDA针对特殊疾病所提出的新法规，让部分在临床上已经看出具有确切疗效的药品，在产品正式上市前，能提前以「恩慈疗法」（Compassionate Use）的方式，提供患者新的用药选择，也让产品能够率先抢占市场，创造双赢。

业界分析，以EAP通关是公司抢攻美国市场的全新策略，因为药华的P1101属于新一代（长效）干扰素，临床研究显示，干扰素能治癒PV患者，但一般干扰素的副作用大，因此当前PV治疗市场仍以已上市的二线用药--Incyte旗下的Jakafi最受医师青睐。特别的是，药华的P1101不仅长效，且副作用远低于一般干扰素产品，因此将有机会取代旧一代干扰素市场，甚至拿下Jakafi市占。

药华说，过去并未有生技公司向美国FDA申请临床试验，遑论申请EAP，因此，该公司向美国FDA提起申请EAP的意向时，也获得当局的肯定。

据悉，要申请EAP只要临床数据明确，一般而言，向美国FDA申请后，等于是向主管机关「报备」，被否决的机率极低，若顺利通过，则等于是「提前核准上市」。过去，台湾生技公司没有向美国FDA申请EAP疗法的前例。

不过，透过EAP方式提前上市，基本上生技公司多是以「免费」的方式提供给病患使用，但药华的P1101由于製造成本低，创造的效益则相对高。

至于竞争对手，药华表示，目前美国市场对手药品是罗氏（Roche）的干扰素Pegasys，这个产品是肝炎（B肝）用药，但许多医生用于血液疾病，缺点是病人耐受性不佳，最多使用到135微克（microgram，百万分之一克），而药华的P1101目前在临床上使用到570微克都无碍。

若顺利完成EAP申请，药华说，美国现有PV病患使用干扰素的病人，可望在年底前全部换成P1101治疗，这样的疗法对于生技公司而言等于「养病患」，未来产品上市后，数千名患者每人每年高达10万美元的疗程费用将能直接贡献，单一适应症的潜在市场规模有数亿美元，能让药品销售提前达到成熟阶段，无须再等三到五年。