逾廿载研究突破 有效清除疑致病蛋白 治脑退化新药或数年面世

逾廿载研究突破 有效清除疑致病蛋白 治脑退化新药或数年面世
2016-09-02

【苹果日报  2016-09-02  国际要闻】

 

俗称「老人痴呆」的脑退化症令人失去记忆及认知能力,最终将至亲视作陌路人,教人心酸。经过逾廿载奋斗,科学界终于迎来重大突破,成功以一种抗体药物清除相信致病的问题蛋白,若往后的更大型研究能确认成效,新药可望数年内面世,令科学界雀跃不已,形容是25年相关研究「最好消息」。

 

脑退化症中最常见的是阿兹海默症(Alzheimer's disease),今次参与研究的165名对象全都是轻度阿兹海默症患者。此病成因医学界至今仍众说纷纭,其中一个说法,是类淀粉蛋白斑(amyloid plaque)在脑内生成,积聚成屏障防碍脑细胞沟通,令人丧失记忆及认知力下降。研究正是以此为前设,结果前天于英国《自然》期刊发表。

 

患者每月接受一次抗体药物「Aducanumab」注射,按用药剂量多少分组,另有患者接受安慰剂治疗作为对照组。一年之后,脑扫描显示对照组患者的类淀粉蛋白斑积聚情况没有改善;但接受「Aducanumab」注射的患者,蛋白斑明显消散,而且注射剂量越多,消散情况越明显,其中注射最多剂量的一组,早在用药半年后病情已再无恶化,一年后蛋白斑更是全部消失,但要留意这不代表患者能恢復所失去的记忆,只是情况不会再恶化下去。

 

今次由美国生物科技公司Biogen及瑞士公司Neurimmune进行的研究,原意其实是想测试「Aducanumab」用药的安全性,但数据分析已显示该药可有效控制阿兹海默症,亦间接引证到类淀粉蛋白斑的影响,获形容是25年相关研究中的「最好消息」。

 

料对早期患者特别有效

 

英国阿兹海默症协会首席研究员皮克特指:「目前的治疗方法没一个是直接干预这个病的进度,如果此药真的能透过消除蛋白斑阻慢病情恶化,确实是大跃进。」科学界相信此药或对早期患者特别有效。

 

但医学界同时对研究有保留,始终165名研究对象规模太少,之前都有抗体药物测试初期传出振奋消息,惟进入大型研究阶段就触礁。令次研究即将进入第三阶段,正在全球20个国家招募2,700名研究对象,预料届时将面对更多挑战,如副作用问题。

 

20人难忍副作用退出

 

今次研究有40人要中途退出,当中一半正是难忍头痛等副作用。研究见到用药越多副作用越严重,而拥有一种相信跟阿兹海默症相关的遗传基因APOE的人,测试中出现脑液积聚,有较高机会中风。

 

虽然变数多多,但英国兰开斯特大学神经科学教授阿尔索普相信「若更大规模研究证实到能阻截记忆力衰退,将是转捩点」;爱丁堡大学神经科学教授莫里斯亦指「这只是第一步,尚未能好大喜功说找到阿兹海默症治疗方法,但绝不能忽视这一步的重要性」。若往后大规模研究仍有振奋消息,「Aducanumab」疗法在可望于数年内面世。


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