渐冻人延缓发病 阳明研发新药

【联合报  2016-09-13  记者邓桂芬】

渐冻人的治疗研究可望有突破。阳明大学生化所教授郑子豪与美国科学团队动物实验发现，抑制体内蛋白质Spt4，可延缓渐冻人发病时间，若能顺利开发抑制Spt4的药物，将是患者福音。

渐冻人原名肌萎缩性嵴髓侧索硬化症（ALS），是一种运动神经元退化性疾病，会让病人逐渐丧失运动能力，知名天文物理学家史蒂芬．霍金即深受此病之苦，需长年使用电动轮椅并使用唿吸器。

台北荣总神经医学中心副主任王署君指出，渐冻人发病多是40岁，大部分家庭的经济支柱会因此垮掉，若有机会延缓患者发病，是家庭福音。

郑子豪表示，渐冻人分成「家族遗传型」和「偶发型」，而家族遗传型中，已知C9ORF72基因异常的六核苷酸重复序列会造成运动神经元细胞凋亡，如何调控这个致病基因，是科学家努力的目标。

郑子豪4年前带领研究团队研究亨氏舞蹈症及小脑萎缩症，当时进行小鼠实验，发现蛋白质Spt4会使基因异常的动物生成毒性蛋白，造成神经细胞死亡，一旦把Spt4从动物体内去除掉，可改善动物病徵，进而延长小鼠寿命。

郑子豪沿用此一研究结果，与美国科学团队合作，发现Spt4也可以在渐冻人基因上，只要去除Spt4，一样可延缓渐冻人发病时间及存活期。此研究成果已于8月12日发表于国际顶尖期刊「科学（Science）」。