美国FDA批准第一种好发于血液或骨髓幹细胞移植的罕见疾病治疗方式

【生策会编译】

2016年3月30日美国FDA批准Defitelio（defibrotide sodium）用于治疗成人或儿童患者，因血液或骨髓幹细胞移植（又称造血幹细胞移植；HSCT）后所导致的肝静脉栓塞症（VOD）合併肾脏或肺脏异常。这是第一个获得美国FDA批准用于治疗严重肝静脉栓塞症的药物，这种肝脏疾病相当罕见且会危及生命安全。

造血幹细胞移植是在为某些罹患血液或骨髓癌症的患者进行治疗时会採取的疗程。在HSCT疗程建立之前，病患会先接受化学治疗。肝静脉栓塞症可能发生在化疗或HSCT的患者身上。肝静脉栓塞症的病徵是肝脏内静脉阻塞，引起肝脏内水肿和血流量减少，进而导致肝脏损伤，大多数的严重肝静脉栓塞症患者也可能併发肾脏或肺脏衰竭。接受造血幹细胞移植的患者有2%会引发严重肝静脉栓塞，然而在併发严重肝静脉栓塞症后，高达80%的病人将无法存活。

美国FDA药品评价和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士指出，『病患在化疗和HSCT后可能会引发罕见但往往致死的併发症，而Defitelio的批准则弥补了移植患者针对此症状的巨大医疗需求。』

Defitelio的疗效评估是透过总数528名的患者，实行三个研究（包括两项前瞻性临床试验(prospective clinical trials )和一项延伸附加试验（expanded access study）来进行。参与所有三项研究的受试者均为HSCT疗程后确认诊断出併发肝静脉栓塞症，且伴随有肝脏或肾脏异常的患者。本研究随后测量了HSCT疗程100天后病人生存的百分比（整体存活率；overall survival）。在这三项研究中，接受HSCT疗程且以Defitelio治疗经过100天后的患者有38～45%的存活率。然而根据以往发佈的报导和病患级别数据分析，对于接受HSCT疗程且严重肝静脉栓塞的患者，如仅接受支持性医护或除Defitelio以外其他干预措施，100天后的预期存活率落在21%～31%之间。

Defitelio最常见的副作用包括血压异常低（低血压）、腹泻、呕吐、噁心和流鼻血（鼻衄）。Defitelio已确定的严重潜在副作用，包括出血（hemorrhage）和过敏反应。下列患者不应使用Defitelio：经诊断有出血併发症，或已服用血液稀释剂或其他会降低身体形成血栓能力的药物。

美国FDA已授予Defitelio申请案优先审理资格，其目的在促进并加速潜力药物的开发和审查，造福罹患重大或致命疾病的患者。Defitelio还获认定为孤儿药，其提供奖赏措施来协助和鼓励罕见疾病药物的开发，例如减税、使用者费用减免和资格专属排他权。

Defitelio由加州的Jazz製药销售上市。

资料来源：美国FDA