美國FDA批準第一種好發於血液或骨髓幹細胞移植的罕見疾病治療方式

【生策會編譯】

2016年3月30日美國FDA批準Defitelio（defibrotide sodium）用於治療成人或兒童患者，因血液或骨髓幹細胞移植（又稱造血幹細胞移植；HSCT）後所導致的肝靜脈栓塞症（VOD）合併腎臟或肺臟異常。這是第一個獲得美國FDA批準用於治療嚴重肝靜脈栓塞症的藥物，這種肝臟疾病相當罕見且會危及生命安全。

造血幹細胞移植是在為某些罹患血液或骨髓癌症的患者進行治療時會採取的療程。在HSCT療程建立之前，病患會先接受化學治療。肝靜脈栓塞症可能發生在化療或HSCT的患者身上。肝靜脈栓塞症的病徵是肝臟內靜脈阻塞，引起肝臟內水腫和血流量減少，進而導致肝臟損傷，大多數的嚴重肝靜脈栓塞症患者也可能併發腎臟或肺臟衰竭。接受造血幹細胞移植的患者有2%會引發嚴重肝靜脈栓塞，然而在併發嚴重肝靜脈栓塞症後，高達80%的病人將無法存活。

美國FDA藥品評價和研究中心血液和腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士指出，『病患在化療和HSCT後可能會引發罕見但往往致死的併發症，而Defitelio的批準則彌補了移植患者針對此症狀的巨大醫療需求。』

Defitelio的療效評估是透過總數528名的患者，實行三個研究（包括兩項前瞻性臨床試驗(prospective clinical trials )和一項延伸附加試驗（expanded access study）來進行。參與所有三項研究的受試者均為HSCT療程後確認診斷出併發肝靜脈栓塞症，且伴隨有肝臟或腎臟異常的患者。本研究隨後測量了HSCT療程100天後病人生存的百分比（整體存活率；overall survival）。在這三項研究中，接受HSCT療程且以Defitelio治療經過100天後的患者有38～45%的存活率。然而根據以往發佈的報導和病患級別數據分析，對於接受HSCT療程且嚴重肝靜脈栓塞的患者，如僅接受支持性醫護或除Defitelio以外其他干預措施，100天後的預期存活率落在21%～31%之間。

Defitelio最常見的副作用包括血壓異常低（低血壓）、腹瀉、嘔吐、噁心和流鼻血（鼻衄）。Defitelio已確定的嚴重潛在副作用，包括出血（hemorrhage）和過敏反應。下列患者不應使用Defitelio：經診斷有出血併發症，或已服用血液稀釋劑或其他會降低身體形成血栓能力的藥物。

美國FDA已授予Defitelio申請案優先審理資格，其目的在促進並加速潛力藥物的開發和審查，造福罹患重大或致命疾病的患者。Defitelio還獲認定為孤兒藥，其提供獎賞措施來協助和鼓勵罕見疾病藥物的開發，例如減稅、使用者費用減免和資格專屬排他權。

Defitelio由加州的Jazz製藥銷售上市。

資料來源：美國FDA