诺华癌伏妥(Afinitor®)临床III期发现能显着减少结节性硬化症患者癫痫发作
诺华癌伏妥(Afinitor®)临床III期发现能显着减少结节性硬化症患者癫痫发作 | 2016-05-10 |
--在临床III期研究(前瞻性；随机分配)中，癌伏妥是首个具临床意义可调控结节性硬化症患者癫痫发作的辅助疗法。
--癫痫是结节性硬化症患者最常併发的神经系统疾病，但依现行抗癫癎疗法，仍约有60%患者无法控制癫痫发作。
--该研究成果已提交至美国神经学会，卫生当局将讨论是否将其列入全球监管文件中。
【生策会编译】
诺华于4月18日宣布Afinitor®*(everolimus，以下称癌伏妥)临床III期(EXIST-3)研究成果。纽约大学朗格尼医学中心的神经医学博士兼EXIST-3 研究负责人Jacqueline A. French表示：「约有85%结节性硬化症患者的生活受癫痫影响，其中近2/3无法利用现行治疗方式调控癫痫发作，并可能併发其他潜在的严重伤害，如：神经心理方面、认知上、社会化或学习上等障碍。令人振奋的是临床数据首次证实能有助于结节性硬化症患者调控顽性癫痫。」
该研究成果将发表于第68届美国神经学会(ANN)年会。
诺华全球肿瘤研发暨医药事务部门主管Alessandro Riva博士表示：「长久以来，我们一直希望能提供结节性硬化症患者调控顽性癫痫的治疗方法，很开心的是由EXIST-3 研究数据中我们看到癌伏妥具有这样的潜力。过去十年来，诺华致力于帮助结节性硬化症患者，从提升照护环境到研发治疗药物，我们希望可以改善结节性硬化症所带来的不便。」
全球有超过一百万人罹患结节性硬化症这种罕见遗传疾病。癌伏妥是唯一核准用于治疗特定结节性硬化症患者之良性脑癌和肾癌的非手术型疗法。EXIST-3研究结果显示，癌伏妥是首个具临床意义能有效调控结节性硬化症患者癫痫发作的辅助疗法，该研究结果将提交给全球卫生监管部门。
癌伏妥的作用机制为抑制哺乳动物中的mTOR(一种调节多种细胞功能的蛋白质)。造成结节性硬化症的主因为TSC1或TSC2基因突变，此将导致mTOR信号途径被过度激活，造成细胞生长和增殖、神经元过度兴奋、大脑皮质结构和网络功能异常、神经突触可塑性受损。临床前研究显示，过度激活mTOR可能产生多种癫痫诱发因素，透由大脑逐渐累积而造成癫痫发作。
