諾華癌伏妥(Afinitor®)臨床III期發現能顯著減少結節性硬化症患者癲癇發作
諾華癌伏妥(Afinitor®)臨床III期發現能顯著減少結節性硬化症患者癲癇發作 | 2016-05-10 |
--在臨床III期研究(前瞻性；隨機分配)中，癌伏妥是首個具臨床意義可調控結節性硬化症患者癲癇發作的輔助療法。
--癲癇是結節性硬化症患者最常併發的神經系統疾病，但依現行抗癲癎療法，仍約有60%患者無法控制癲癇發作。
--該研究成果已提交至美國神經學會，衛生當局將討論是否將其列入全球監管文件中。
【生策會編譯】
諾華於4月18日宣布Afinitor®*(everolimus，以下稱癌伏妥)臨床III期(EXIST-3)研究成果。紐約大學朗格尼醫學中心的神經醫學博士兼EXIST-3 研究負責人Jacqueline A. French表示：「約有85%結節性硬化症患者的生活受癲癇影響，其中近2/3無法利用現行治療方式調控癲癇發作，並可能併發其他潛在的嚴重傷害，如：神經心理方面、認知上、社會化或學習上等障礙。令人振奮的是臨床數據首次證實能有助於結節性硬化症患者調控頑性癲癇。」
該研究成果將發表於第68屆美國神經學會(ANN)年會。
諾華全球腫瘤研發暨醫藥事務部門主管Alessandro Riva博士表示：「長久以來，我們一直希望能提供結節性硬化症患者調控頑性癲癇的治療方法，很開心的是由EXIST-3 研究數據中我們看到癌伏妥具有這樣的潛力。過去十年來，諾華致力於幫助結節性硬化症患者，從提升照護環境到研發治療藥物，我們希望可以改善結節性硬化症所帶來的不便。」
全球有超過一百萬人罹患結節性硬化症這種罕見遺傳疾病。癌伏妥是唯一核準用於治療特定結節性硬化症患者之良性腦癌和腎癌的非手術型療法。EXIST-3研究結果顯示，癌伏妥是首個具臨床意義能有效調控結節性硬化症患者癲癇發作的輔助療法，該研究結果將提交給全球衛生監管部門。
癌伏妥的作用機制為抑制哺乳動物中的mTOR(一種調節多種細胞功能的蛋白質)。造成結節性硬化症的主因為TSC1或TSC2基因突變，此將導致mTOR信號途徑被過度激活，造成細胞生長和增殖、神經元過度興奮、大腦皮質結構和網絡功能異常、神經突觸可塑性受損。臨床前研究顯示，過度激活mTOR可能產生多種癲癇誘發因素，透由大腦逐漸累積而造成癲癇發作。
