TFDA 预告修正「适用罕见疾病防治及药物法之药物品项」草案
预告修正「适用罕见疾病防治及药物法之药物品项」草案
【发布日期：2016-06-07】
：TFDA药品组依据：行政程序法第一百五十一条第二项准用第一百五十四条第一项。
公告事项：
一、修正机关：卫生福利部。
二、修正依据：罕见疾病防治及药物法第三条第二项及第二十三条。
三、修正内容：
(一)修正「Cholic acid」认定适应症为「Sterol-27-hydroxylase deficiency、2-methylacyl-CoA racemase (AMACR) deficiency、cholesterol 7α-hydroxylase (CYP7A1) deficiency、3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid dehydrogenase deficiency (3β-HSD)及Δ4-3-oxosteroid 5β-reductase deficiency (AKR1D1)单一酵素缺乏造成之先天性胆酸合成障碍。辅助治疗『过氧化体代谢异常[peroxisomal disorders (PDs)]』，包括『Zellweger spectrum disorders』病患呈现肝病表现、脂肪泻或降低脂溶性维生素吸收併发症。」
(二)新增认定「Human plasma coagulation factor XIII」（Injection，250IU/vial）为适用「罕见疾病防治及药物法」之药物，适应症为「先天性第十三凝血因子缺乏症的预防性治疗以及围手术期(perioperative)出血管理」。
(三)修正「Imiglucerase」（Injection，400 units/vial）认定适应症为「改善高雪氏症症状，包括贫血、血小板减少症、肝脏或脾脏肿大、骨病变（但对于神经学症状无效）」。
(四)新增「Sodium Phenylbutyrate」认定剂型剂量「颗粒剂，483mg/g」，适应症为「缺乏Carbamyl phosphate synthetase (CPS), Ornithine transcarbamylase (OTC)或Argininosuccinic synthetase (AS)之先天性尿素循环障碍」。
四、「适用罕见疾病防治及药物法之药物品项」修正草案总说明及修正对照表如附件。本案另载于本部全球资讯网站（http：//www.mohw.gov.tw）法令规章－卫生法令查询系统之法规草案项下，及卫生福利部食品药物管理署全球资讯网站（http：//www.fda.gov.tw）之「公告区」。
五、对于本公告内容如有任何意见或修正建议者，请于本公告刊登公报次日起14日内陈述意见或洽询。
(一)承办单位：卫生福利部食品药物管理署。
(二)地址：台北市南港区昆阳街161-2号。
(三)电话：02-2787-7441。
(四)传真：02-2787-7498。
(五)电子邮件：[email protected]。
一、修正机关：卫生福利部。
二、修正依据：罕见疾病防治及药物法第三条第二项及第二十三条。
三、修正内容：
(一)修正「Cholic acid」认定适应症为「Sterol-27-hydroxylase deficiency、2-methylacyl-CoA racemase (AMACR) deficiency、cholesterol 7α-hydroxylase (CYP7A1) deficiency、3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid dehydrogenase deficiency (3β-HSD)及Δ4-3-oxosteroid 5β-reductase deficiency (AKR1D1)单一酵素缺乏造成之先天性胆酸合成障碍。辅助治疗『过氧化体代谢异常[peroxisomal disorders (PDs)]』，包括『Zellweger spectrum disorders』病患呈现肝病表现、脂肪泻或降低脂溶性维生素吸收併发症。」
(二)新增认定「Human plasma coagulation factor XIII」（Injection，250IU/vial）为适用「罕见疾病防治及药物法」之药物，适应症为「先天性第十三凝血因子缺乏症的预防性治疗以及围手术期(perioperative)出血管理」。
(三)修正「Imiglucerase」（Injection，400 units/vial）认定适应症为「改善高雪氏症症状，包括贫血、血小板减少症、肝脏或脾脏肿大、骨病变（但对于神经学症状无效）」。
(四)新增「Sodium Phenylbutyrate」认定剂型剂量「颗粒剂，483mg/g」，适应症为「缺乏Carbamyl phosphate synthetase (CPS), Ornithine transcarbamylase (OTC)或Argininosuccinic synthetase (AS)之先天性尿素循环障碍」。
四、「适用罕见疾病防治及药物法之药物品项」修正草案总说明及修正对照表如附件。本案另载于本部全球资讯网站（http：//www.mohw.gov.tw）法令规章－卫生法令查询系统之法规草案项下，及卫生福利部食品药物管理署全球资讯网站（http：//www.fda.gov.tw）之「公告区」。
五、对于本公告内容如有任何意见或修正建议者，请于本公告刊登公报次日起14日内陈述意见或洽询。
(一)承办单位：卫生福利部食品药物管理署。
(二)地址：台北市南港区昆阳街161-2号。
(三)电话：02-2787-7441。
(四)传真：02-2787-7498。
(五)电子邮件：[email protected]。
