教你看懂解盲(2016)

【生策中心产业研发组副研究员叶锡谊撰文/本文发表于经济日报 2016-06-20 】

歷经过去十多年的摸索，台湾已成功开发八项人用新药、四项动物用新药、16项高阶医材，其中宝龄富锦公司开发的「拿百磷」和智擎旗下的「安能得」两项产品，为国际型新药、已在欧、美、日等地取得上市许可，显见国内企业已经具备新药自源头开发、产程、临床、国际法规、专利布建的经验和能力。

随着更多研发中新药完成各阶段的临床试验，所谓的「解盲」结果近期陆续揭晓，此时，业者与大众应以更成熟的观点解读，回归专业判断和论证、才能有助产业持续良性正轨发展、健全资本市场运作。所谓临床试验解盲，应聚焦「疗效数据、对照组、临床效益」等三大观察。「解盲」不只有成败或只看p值是否小于0.05，解盲的重点更应放在其「疗效指标」的「实际数据」。例如，病患的无恶化存活期是否优于现行治疗药品或疗法。目前金管会已于5月12日公告，要求生技新药公司解盲时，如无特殊情况均应揭露解盲之统计数据；相信这将有助于资讯透明和投资判断。

其次，必须了解临床试验的「对照组」是什么？是没有治疗效果的安慰剂、还是临床医师现行使用的药品。如果是直接与现行用药比较，且证实治疗效果及/或安全性更佳，确实较能显现新药的价值；若为安慰剂，则应再了解，该新药除了比安慰剂好，是否也比现行药品或疗法更好？能够给病患有更好的「临床效益」，亦即更好的治癒率、更低的副作用、更方便的用药途径等，这些才是药政单位是否核予许可证的最重要考量。

应该强调的是，解盲「成功」不一定等于「市场潜力」。目前美、欧、中、日等主要医药市场，基本上都希望新药在当地实际执行临床试验以取得上市许可。所以要判断新药的市场潜力或价值，也要同步了解此项临床试验究竟是在单一国家试验，或是多国多中心试验。若为单一国家试验，相对市场受限。

再来要看的是，这个新药锁定的「适应症」以及病患数的多寡，是对全部患者有效抑或是仅适用少部分特定族群。此外，疾病人口的成长率，该疾病目前的治疗药品和治疗方法，此项新药是一线还是二线用药，是治疗还是辅助用药，都深刻影响药品上市后的产值，毕竟只有符合新药宣称适应症的病患族群，才是新药「真正的」市场。

除此之外，由于药品上市都必须揭露活性成分的组成含量，若没有取得「专利保护」或专利即将到期，上市后很快会面临学名药竞争。最后，别忘了国际竞争也是需密切留意的一环!。如美国Merck药厂2011年推出C肝新药Victrelis曾一度取得逾10％市占率，但2013年Gilead推出疗效更好、副作用更少的突破性新药Sovaldi上市后，Victrelis即快速自市场消失。因此面对解盲成功消息，也必须理性观察其他研发中新药的发展情形。

解盲讯息隐含着「新药价值」，因此必须审慎评估。根据2014年Nature Biotechnology的统计数据，进入三期临床试验的新药中约有40%未能提出新药许可证的申请、而进入许可证审查案件中，也仍有17%未能获证。统计指出，上市的新药仍有高达四分之三，无法自市场销售回收研发成本。

所以说，虽然通过临床试验考验是新药开发路途上的重要里程碑，但所谓的解盲成功不能等同于新药上市及获利保证，其间仍有许多关卡需要突破，包括上市许可NDA申请、目标市场的布建与专利保护、国际竞品竞争、行销与通路策略等，过程中的高风险仍然存在。是故、外界在解读解盲讯息与评估新药价值时，仍应审慎看待、仔细评量。