解盲事件后－拼新药研发成功率血液疾病最高、癌症最低

2016-07-12

【工商时报 2016-07-12 巫文玲/本文作者为生物技术开发中心ITIS计画产业分析师】

基亚及浩鼎解盲事件后，投资者可能最想知道新药研发成功率，以做为后续选择投资标的参考。依据Biomedtracker database的资料，针对新药研发各阶段转换的成功率分析，临床试验从第一期到新药审查核准上市的总体成功率约9.6％；其中，各类疾病新药研发成功率，以血液疾病最高、癌症最低。

全球逾千家厂商研发新药

本文将探讨新药研发的成功率，依据Biomedtracker database的资料，针对2006年到2015年的10年期间，全球1,103家公司研发中新药共9,985件分析探讨，分别以新药研发阶段、各类疾病别新药，及新分子、生物药品、非新分子探讨新药研发的成功率，让大家对新药研发成功率有进一步的了解，也让新药研发厂商更能掌握研发成功的关键因素。

新药研发阶段分为临床试验第一期安全性试验，临床试验第二期有效性试验，临床试验第三期大规模有效性试验，新药审查（New Drug Approval, NDA）四个阶段。针对新药研发各阶段转换的成功率分析，临床试验从第一期到新药审查核准上市的总体成功率约9.6％。

分析所有临床研发新药10年间，临床试验的新药变动转换阶段的成功率，其中临床一∕二期以二期计算，临床临床二∕三期以三期计算，结果显示临床试验第一期完成进入临床试验第二期件数2,263件，整体执行临床试验第一期件数3,582件，成功率约63.2％。

临床试验第一期为新药安全性试验，成功率较高。临床试验第二期完成进入临床试验第三期件数1,186件，整体执行临床试验第二期件数3,865件，成功率约30.7％，执行小规模有效性试验后，因为临床三期费用最高，公司针对临床二期的结果判定整体新药研发计画的去留，因此临床二期成功率较低。

临床试验第三期完成进入NDA新药审查件数866件，整体执行临床试验第三期件数1,491件，成功率约58.1％，经过临床二期小规模安全性试验后，临床三期大规模临床试验的成功率较二期为高。NDA∕BLA新药审查到核准上市件数904件，整体执行NDA∕BLA新药审查件数1,060件，成功率85.3％，此阶段为主管机关最后的书面审查成功率最高。

分析各类疾病新药研发成功率，以血液疾病新药研发成功率最高，成功率较高前五名为：血液疾病（26.1％）、感染疾病（19.1％）、眼科疾病（17.1％）、新陈代谢疾病（15.3％）、肠胃疾病（15.1％）；新药研发成功率较低的五类疾病为：癌症（5.1％）、精神疾病（6.2％）、心血管疾病（6.6％）、神经内科疾病（8.4％）、自体免疫疾病（11.1％），以癌症研发成功率最低。

研发中新药以新分子实体（new molecular entities, NME）、生物药品（Biologic，包含抗体、基因治疗、细胞治疗、RNAi、及其他大分子产品）及非新分子实体（Non-new molecular entities, Non-NME）三类，临床试验第一期到新药审查核准上市的总体成功率来看，以NME类成功率6.2％较低，其次为生物药品类成功率11.5％，Non-NME类为现有药品再创新或是老药新用，使用505(B)(2)方式审查，成功率较高，成功率22.6％。各研发阶段成功率与整体新药类似，以临床试验二期成功率较低。

新药研发成功因素

新药研发的成功率，除了安全性、有效性、疾病类型、新药结构相关，其他影响成功率的因素还有：

─临床试验病人收集状况，如病人数少，也可能因病人数未达规定的量而导致临床试验结束；

─跟新药作用的标的、类别有关，如果之前已有类似新药上市，新药成功率较高；

─临床研发复杂性也会影响成功率，慢性高罹患率且特异性体质病人多时，临床试验需增加额外安全性及有效性试验，新药成功率会较低；

─有时研发公司因资金缺乏，新药研发也必须被迫暂停研发；

─公司策略或是智慧财产权诉讼，设定新药研发优先顺序，也可能终止研发，影响成功率。

整体临床试验过程中，以临床三期费用最高，占整体临床试验成本的60％，因此新药通常研发到二期，公司需要定夺是否继续研发，疗效较差、副作用大的药往往会在此阶段终止，因此临床二期研发成功率会较低。

各类新药中，以癌症用药临床试验成功率最低，如果新药伴同诊断，成功率较高达25.9％（非伴同诊断新药成功率仅8.4％）。

台湾逾百件新药研发中

根据生物技术开发中心产业资讯组的调查显示，国内已有167件研发中的新药进行中，许多新药未来势必面对成功或失败的实验。

由前面讨论资料显示，新药研发成功与否将视新药本质作用机制、产品类型、产品复杂性、安全性及有效性、治疗疾病用途、相关竞争产品等，判别新药的成功率；另外，开发公司新药研发经验、研发策略、募资状况，也会影响新药研发未来成功率。