解盲事件後－拚新藥研發成功率血液疾病最高、癌症最低

2016-07-12

【工商時報 2016-07-12 巫文玲/本文作者為生物技術開發中心ITIS計畫產業分析師】

基亞及浩鼎解盲事件後，投資者可能最想知道新藥研發成功率，以做為後續選擇投資標的參考。依據Biomedtracker database的資料，針對新藥研發各階段轉換的成功率分析，臨床試驗從第一期到新藥審查核準上市的總體成功率約9.6％；其中，各類疾病新藥研發成功率，以血液疾病最高、癌症最低。

全球逾千家廠商研發新藥

本文將探討新藥研發的成功率，依據Biomedtracker database的資料，針對2006年到2015年的10年期間，全球1,103家公司研發中新藥共9,985件分析探討，分別以新藥研發階段、各類疾病別新藥，及新分子、生物藥品、非新分子探討新藥研發的成功率，讓大家對新藥研發成功率有進一步的了解，也讓新藥研發廠商更能掌握研發成功的關鍵因素。

新藥研發階段分為臨床試驗第一期安全性試驗，臨床試驗第二期有效性試驗，臨床試驗第三期大規模有效性試驗，新藥審查（New Drug Approval, NDA）四個階段。針對新藥研發各階段轉換的成功率分析，臨床試驗從第一期到新藥審查核準上市的總體成功率約9.6％。

分析所有臨床研發新藥10年間，臨床試驗的新藥變動轉換階段的成功率，其中臨床一∕二期以二期計算，臨床臨床二∕三期以三期計算，結果顯示臨床試驗第一期完成進入臨床試驗第二期件數2,263件，整體執行臨床試驗第一期件數3,582件，成功率約63.2％。

臨床試驗第一期為新藥安全性試驗，成功率較高。臨床試驗第二期完成進入臨床試驗第三期件數1,186件，整體執行臨床試驗第二期件數3,865件，成功率約30.7％，執行小規模有效性試驗後，因為臨床三期費用最高，公司針對臨床二期的結果判定整體新藥研發計畫的去留，因此臨床二期成功率較低。

臨床試驗第三期完成進入NDA新藥審查件數866件，整體執行臨床試驗第三期件數1,491件，成功率約58.1％，經過臨床二期小規模安全性試驗後，臨床三期大規模臨床試驗的成功率較二期為高。NDA∕BLA新藥審查到核準上市件數904件，整體執行NDA∕BLA新藥審查件數1,060件，成功率85.3％，此階段為主管機關最後的書面審查成功率最高。

分析各類疾病新藥研發成功率，以血液疾病新藥研發成功率最高，成功率較高前五名為：血液疾病（26.1％）、感染疾病（19.1％）、眼科疾病（17.1％）、新陳代謝疾病（15.3％）、腸胃疾病（15.1％）；新藥研發成功率較低的五類疾病為：癌症（5.1％）、精神疾病（6.2％）、心血管疾病（6.6％）、神經內科疾病（8.4％）、自體免疫疾病（11.1％），以癌症研發成功率最低。

研發中新藥以新分子實體（new molecular entities, NME）、生物藥品（Biologic，包含抗體、基因治療、細胞治療、RNAi、及其他大分子產品）及非新分子實體（Non-new molecular entities, Non-NME）三類，臨床試驗第一期到新藥審查核準上市的總體成功率來看，以NME類成功率6.2％較低，其次為生物藥品類成功率11.5％，Non-NME類為現有藥品再創新或是老藥新用，使用505(B)(2)方式審查，成功率較高，成功率22.6％。各研發階段成功率與整體新藥類似，以臨床試驗二期成功率較低。

新藥研發成功因素

新藥研發的成功率，除了安全性、有效性、疾病類型、新藥結構相關，其他影響成功率的因素還有：

─臨床試驗病人收集狀況，如病人數少，也可能因病人數未達規定的量而導致臨床試驗結束；

─跟新藥作用的標的、類別有關，如果之前已有類似新藥上市，新藥成功率較高；

─臨床研發複雜性也會影響成功率，慢性高罹患率且特異性體質病人多時，臨床試驗需增加額外安全性及有效性試驗，新藥成功率會較低；

─有時研發公司因資金缺乏，新藥研發也必須被迫暫停研發；

─公司策略或是智慧財產權訴訟，設定新藥研發優先順序，也可能終止研發，影響成功率。

整體臨床試驗過程中，以臨床三期費用最高，占整體臨床試驗成本的60％，因此新藥通常研發到二期，公司需要定奪是否繼續研發，療效較差、副作用大的藥往往會在此階段終止，因此臨床二期研發成功率會較低。

各類新藥中，以癌症用藥臨床試驗成功率最低，如果新藥伴同診斷，成功率較高達25.9％（非伴同診斷新藥成功率僅8.4％）。

台灣逾百件新藥研發中

根據生物技術開發中心產業資訊組的調查顯示，國內已有167件研發中的新藥進行中，許多新藥未來勢必面對成功或失敗的實驗。

由前面討論資料顯示，新藥研發成功與否將視新藥本質作用機制、產品類型、產品複雜性、安全性及有效性、治療疾病用途、相關競爭產品等，判別新藥的成功率；另外，開發公司新藥研發經驗、研發策略、募資狀況，也會影響新藥研發未來成功率。