血友病新药问世 B型患者零出血

【中国时报  2016-08-22  记者廖珮妤】

血友病治疗有新发展。目前台湾B型血友病的治疗处方，主要是基因工程第9凝血因子製剂；现在有另一项新的技术问世，是透过两道病毒去活性化製程，使感染风险降到更低，病友用药更安全。

血友病是一种遗传性基因缺陷的疾病，病患一旦血管破裂后出血难止，导致伤口不容易復原。治疗方式主要分为需求性治疗及预防性治疗，需求性治疗是出血时再注射凝血因子，有7成的出血部位好发于关节，长期出血易使关节磨损变形，严重时，甚至会导致患者不良于行。

血友病常规性预防性治疗是针对重度血友病患，依据其血友病类型的不同，每周注射1到2次或2到3次凝血因子，使患者体内的凝血因子浓度能维持在一定浓度，可降低自发性出血风险。

一名年约40岁的B型重度血友病患者，过去仅使用需求性治疗，年出血次数高达46次，长期饱受出血所带来的疼痛，关节也因此磨损变形且行走不便。2014年底在三总主治医师诊治下，进行人工膝关节置换手术，并开始一周2次的预防性治疗，随后出血状况有所改善，并从2015年9月起参加全球性在台进行的第九凝血因子常规性预防处置临床试验，至今近一年来未曾发生出血事件，关节不适状况大幅改善，且新药拥有大剂量包装可以减少多次配药程序，为病友带来更佳的便利性。

三军总医院血友病防治及研究中心主任陈宇钦表示，根据国外临床试验结果，受试者在接受此第九凝血因子常规性预防治疗下，年度出血次数仅2次，其中有43%的成人在平均六个月的治疗下达到零出血记录，85%的出血事件皆能在1到2次的注射后获得解决，且目前并没有产生抗体的病例，显示新药的治疗成效及安全性，也让B型血友病患者在治疗上有新的选择。