血友病新藥問世 B型患者零出血

【中國時報  2016-08-22  記者廖珮妤】

血友病治療有新發展。目前台灣B型血友病的治療處方，主要是基因工程第9凝血因子製劑；現在有另一項新的技術問世，是透過兩道病毒去活性化製程，使感染風險降到更低，病友用藥更安全。

血友病是一種遺傳性基因缺陷的疾病，病患一旦血管破裂後出血難止，導致傷口不容易復原。治療方式主要分為需求性治療及預防性治療，需求性治療是出血時再注射凝血因子，有7成的出血部位好發於關節，長期出血易使關節磨損變形，嚴重時，甚至會導致患者不良於行。

血友病常規性預防性治療是針對重度血友病患，依據其血友病類型的不同，每周注射1到2次或2到3次凝血因子，使患者體內的凝血因子濃度能維持在一定濃度，可降低自發性出血風險。

一名年約40歲的B型重度血友病患者，過去僅使用需求性治療，年出血次數高達46次，長期飽受出血所帶來的疼痛，關節也因此磨損變形且行走不便。2014年底在三總主治醫師診治下，進行人工膝關節置換手術，並開始一周2次的預防性治療，隨後出血狀況有所改善，並從2015年9月起參加全球性在台進行的第九凝血因子常規性預防處置臨床試驗，至今近一年來未曾發生出血事件，關節不適狀況大幅改善，且新藥擁有大劑量包裝可以減少多次配藥程序，為病友帶來更佳的便利性。

三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽表示，根據國外臨床試驗結果，受試者在接受此第九凝血因子常規性預防治療下，年度出血次數僅2次，其中有43%的成人在平均六個月的治療下達到零出血記錄，85%的出血事件皆能在1到2次的注射後獲得解決，且目前並沒有產生抗體的病例，顯示新藥的治療成效及安全性，也讓B型血友病患者在治療上有新的選擇。